uniQure, Fabry hastalığına yönelik gen terapisi programı AMT-191 için erken aşama klinik çalışmadan güncellenmiş ön veriler paylaştı. Açıklamanın ardından şirketin Nasdaq’ta işlem gören hisseleri değer kazandı.
Klinik çalışmada yer alan 11 hastanın tamamında α-Gal A enziminin aktivitesinde artış saptandı. Özellikle yüksek doz grubunda ölçülen seviyeler, normal aralığın onlarca kat üzerine çıktı.
Tedavi gören hastaların bir bölümünün standart enzim replasman tedavisini bırakabilmesi, gen terapisinin potansiyel uzun vadeli etkilerine dair olumlu bir sinyal olarak değerlendirildi.
